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Giangrande et al (2017 y 2020)

ensayo clínico de fase 3 pathfinder 2: fase principal y extensión.

 

Pacientes: Pacientes de 12-66 años tratados previamente con hemofilia A congénita severa (actividad de FVIII <1%) con al menos 150 días de exposición a cualquier producto de FVIII.5

 

Diseño del estudio: Ensayo multinacional, de rotulado abierto, no aleatorizado para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia clínica de Esperoct® cuando se utiliza como profilaxis y para el tratamiento de hemorragias. Durante la fase principal, 175 pacientes recibieron profilaxis de rutina (50 UI/kg cada 4 días), y 12 adultos fueron seleccionados para recibir tratamiento a demanda. Un subgrupo de pacientes (n=150) continuaron en la fase de extensión parte 1; 139 continuaron en la parte 2 de extensión no aleatorizada, con 113 que completaron el ensayo. 2,5

 

Criterios de valoración co-primarios: Incidencia de inhibidores de FVIII ≥0,6 UB (unidades de Bethesda) y ABR (tasa anualizada de hemorragias, por sus siglas en inglés) de los pacientes en el régimen de profilaxis.5

 

 

Lentz et al (2022) 3

ensayo de fase 3 de extensión pathfinder 8

 

Pacientes: Pacientes tratados previamente (n=160) con hemofilia A severa (actividad de FVIII <1%) que participaron en pathfinder 2 (n=102) y pathfinder 5 (n=58).

 

Diseño del estudio: Ensayo multinacional, multicéntrico, de rotulado abierto, no aleatorizado, intervencional. Los pacientes recibieron Esperoct® como profilaxis cada 7 días, dos veces por semana o tres veces por semana, con intervalos de dosis en base a su régimen previo y tendencia de hemorragia. Todos los pacientes del régimen cada 7 días fueron ≥12 años, y la dosis fue de 75 UI/kg. La dosis para los pacientes que recibieron tratamiento dos veces por semana fue 50 UI/kg (pacientes ≥12 años) o 60 UI/kg (pacientes <12 años). Para los pacientes que recibieron tratamiento tres veces por semana, la dosis fue de 50 UI/kg (todas las edades).

 

Criterio de valoración primario: Cantidad de eventos adversos reportados.

 

Criterio de valoración secundario: Criterios de valoración de eficacia como cantidad de hemorragias tratadas recibiendo profilaxis, niveles de actividad de FVIII antes de la dosis con profilaxis, y satisfacción con el tratamiento. Un criterio de valoración secundario de seguridad fue la incidencia de inhibidores de FVIII.

Saulyte Trakymiene et al (2020) 4

ensayo de fase 3 pathfinder 5: fase de extensión

 

Pacientes: Pacientes tratados previamente <12 años con hemofilia A severa que habían participado en la fase principal de pathfinder 5 (n=63).

 

Diseño del estudio: Los pacientes continuaron utilizando Esperoct® como profilaxis 50-75 UI/kg dos o tres veces por semana. La ABR se estimó utilizando un modelo de regresión de Poisson con la duración de la profilaxis como variable de exposicion y calculando la sobredispersión con una escala de pearson.

 

Criterio de valoración primario: Incidencia de anticuerpos inhibidores contra Esperoct®.

 

Criterio de valoración secundario: Frecuencia de eventos adversos, como formación de inhibidores, reacciones alérgicas, eventos tromboembólicos y errores de medicación.

 

Meunier et al (2017) 6

ensayo clínico de fase 3 pathfinder 5

 

Pacientes: Pacientes tratados previamente (n=68) <12 años con hemofilia A severa (niveles de actividad de FVIII <1%) y peso ≥10 kg. Los pacientes de 0-5 años tenían al menos 50 días de exposición a otros productos de FVIII. Los pacientes de 6-11 años tenían al menos 150 días de exposición.

 

Diseño del estudio: Ensayo multinacional, de rotulado abierto, no aleatorizado, no controlado para evaluar la seguridad, eficacia clínica y farmacocinética del tratamiento de Esperoct® a demanda y como profilaxis. Para episodios hemorrágicos, la dosis de tratamiento fue 20-75 UI/kg dependiendo de la severidad y ubicación. Para profilaxis, los pacientes se administraron 50-75 UI/kg dos veces por semana durante 26 semanas.

Antes del inicio de la profilaxis de rutina, se realizó una comparación farmacocinética de una dosis única en 27 niños entre el producto SHL previo y Esperoct® con la misma dosis administrada. La comparación de vida media se basa en la relación de vida media terminal estimada utilizando un método basado en la población.

 

Criterio de valoración primario: Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el FVIII, indicada por un resultado de ≥0,6 UB( unidades de bethesda), medida con el ensayo de bethesda con modificación nijmegen con inactivación por calor de la actividad de FVIII residual.

 

Criterio de valoración secundario: Frecuencia de eventos adversos, incluyendo efectos adversos serios, formación de inhibidores contra FVIII, reacciones alérgicas, eventos tromboembólicos y errores de medicación.

 

 

Para mayor información puede contactarse a atencioncli@novonordisk.com ó 0800-345-NOVO (6686)

 

 

 

Material entregado a profesionales de la salud AR23ESP00021

 

 

1.

Esperoct® - Especialidad Medicinal autorizada por el Ministerio de Salud. Certificado N° 59.382. Prospecto vigente aprobado por Disposición DI-2021-1038-APN-ANMAT#MS (05-Feb-2021)

2.

Giangrande P. Karim F. Nemes L, et al. l ong-term safety and efficacy of NS-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: final results from pathfinder2.J Thromb Hoemost. 2020;18(1):5-14.

3.

Lentz SR. Kavalk.i K. Klamroth R, et al. Turoctocog alpha pegol (NB-GP) in severe hemophilia A: long,cerm safety and efficacy in previously treated patients of all ages in the pathfinder8 study. Res Proct Thromb Haemost 2022;6(2):e12674.

4.

Saulyte Trakymiene s. Economou M. Kc net G, Landorph A. Shen C, Kearney S. Long•term safety and efficacy of NS-GP in previously treated pediatric patients with hemophilia A: final results from pathfindetS.J Thromb Haemost. 2020;18(suppl 1):15-25.

5.

Giangrande P. Andreeva T, Chowdary P. et al. Clinical evaluation of glycoPEGylated re,combinam FVUI: efficacy and safety in severe haemophilia A Thromb Hoemost. 2017;117(2):252-261.

6.

Meunier S. Alamelu J. Ehrenforth S. et al. Safety and efficacy of a gtycoPEGylated rFV!ll (turoctocog alpha pegol. NS-GP) in paediatric patients with severe haemophilia A. Thromb Hoemost. 2017;117:1705• 1713.